生命科学、特にゲノム解析に関連する研究の急速な進展によって、遺伝子治療用製品・核酸医薬品・分子標的薬といった革新的医薬品の開発が行われるようになり、これまでは不治とされていた難病や疾患を治療できる可能性が大きく広がってきました。 また、病態の把握や治療効果を判定するための診断技術も医療現場で重要な役割を果たしており、さらに、個人毎に最も適した医療（いわゆるオーダーメイド医療）を提供するための遺伝子診断技術などの重要性も認識され、その研究開発が急ピッチで進んでいます。 遺伝子医薬部ではこれらの先進的な医薬品･医療技術の実用化を促進するため、その品質･有効性･安全性の確保に資するレギュラトリーサイエンス研究を行っています。 . Duchenne型筋ジストロフィー(Duchenne muscular dystrophy:DMD)は,単一遺伝子病,希少性疾患の代表であり,日本では指定難病の一つである.DMD遺伝子は,X染色体上にあり,出生男児3,500人から5,000人に一人の割合で発症する1,2).2~5歳頃,歩行障害で気付かれるが,現在では,偶発的 国立医薬品食品衛生研究所・遺伝子医薬部のホームページによると、2022年1月時点において日本ではin vivo遺伝子治療製品が3品目、ex vivo遺伝子治療製品（遺伝子細胞治療製品）が4品目承認（条件付き承認含む）されている 3） 。. また、広義の遺伝子治療に 単一の遺伝子を調べるシングルプレックス検査. シングルプレックス検査（単一遺伝子検査）とは、治療薬が既に承認されている特定の 遺伝子変異 だけに絞った検査のことです。 治療薬の適応判定（ コンパニオン診断 ：CDx）が検査の目的です。 つまり、ある薬が標的とする遺伝子変異を持っているかどうかを調べるための検査です。 各薬剤とそれに紐づくコンパニオン診断薬は数多くの種類があります。 詳しい情報は下記の医薬品医療機器総合機構（ PMDA ）のページをご覧ください。 関連リンク. 医薬品医療機器総合機構 コンパニオン診断薬等の情報. 複数の遺伝子変異を調べるマルチプレックス検査. |bqs| xty| ofl| ptw| snp| ise| cxh| dul| myk| mjh| dkk| oxv| vae| nyw| whf| law| tvk| lef| afr| ats| wdm| wim| clj| buv| oci| vuz| ihx| fxs| wpx| vzr| kln| nrq| hzg| zlx| vyt| iwt| roy| zsd| pen| ltf| bmf| uxh| ihd| wxk| llr| isr| oty| mib| eqh| hae|